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基因治疗延迟了遗传性失明

点击量:   时间:2018-02-01 22:08:45

研究人员说,基因治疗可能有一天会阻止一种遗传性的儿童失明,这是一项有希望对这种疾病的鸡进行研究的结果他们说这种方法延迟了鸡的失明,可能有一天可能会因为遗传性疾病Leber先天性黑蒙(LCA)而导致儿童失明患有这种疾病的鸡通常是天生失明的但是,在美国佛罗里达州盖恩斯维尔市佛罗里达大学的Susan Semple-Rowland领导这项研究的人中,七只鸡中有六只接受了基因治疗技术,但仍然在卵中孵化出来她和她的同事专注于GUCY2D基因的突变,该基因负责LCA1--最常见的LCA类型,占病例的20%携带两个有缺陷的GUCY2D基因的人,眼睛后部的细胞无法对光线做出正确反应,因此无法向大脑发送适当的视觉信号患有这种疾病的个体通常在婴儿时期失明 Semple-Rowland说,最好的LCA1动物模型是在其他人中培育的鸡中发现的,这些鸡在GUCY2D基因中具有天然获得的突变她说,这些鸡是天生失明的该团队设计了一种病毒来携带GUCY2D基因的完整功能版本,然后将这些特别设计的病毒注入受该病症影响的鸡蛋中当鸡孵化时,它们被放置在旋转的滚筒内,内部涂有垂直线正常的鸡会在它周围旋转时转过头来跟随特定的条纹,根据鼓的运动速度改变其头部的运动请参阅响应视力测试的鸡之一(.mov格式,2.5 MB)在从这种处理过的卵孵化的七只鸡中,六只似乎具有功能视力,并且根据鼓的速度确实改变了它们的头部运动从未经处理的卵中孵出的三只鸡中没有一只显示出这种能力从接受基因治疗的鸡的眼细胞进行的电测量显示它们对光的反应约为正常鸡的10%未经处理的鸟类的眼细胞对光没有电响应 Semple-Rowland推测,如果适应人类治疗,如果给予任何时间直到5岁,它将起作用:“我不提倡进行子宫内治疗”但基因治疗仍存在争议,并对人类产生不良影响仍然相对不确定例如,用于恢复鸡视力的经修饰的病毒可能导致人的不良反应而且,基因治疗的效果在鸡中并不是永久性的经过治疗的鸟类在四个月的时间里似乎失去了一些治疗效果研究人员说,这可能是因为他们向卵中注射的病毒太少,因此只有相对少数的光敏细胞被病毒感染期刊参考:PLoS Medicine(DOI: